Naar hoofdcontent

Aandoeningen · Neurodegeneratief

Stamcel bij ALS, Parkinson en neurodegeneratie

Voor neurodegeneratieve ziekten is de huidige stamcel-evidence dun. Er lopen serieuze trials — maar de meeste commerciële aanbiedingen vallen buiten die trials, zonder data om de prijs te verantwoorden. Wij behandelen dit landschap met expliciete voorzichtigheid.

Door de redactie van stamcelbehandeling.nl Onafhankelijke onderzoeksgroep · medisch-geïnformeerd
7 minuten lezen

Waarom dit landschap zo voorzichtig moet worden behandeld

Neurodegeneratieve ziekten — ALS, Parkinson, multiple system atrofie, progressieve supranucleaire verlamming, ataxie, dementie-vormen — hebben gemeen dat de zorgroute eindigt voor de progressie eindigt. Patiënten en families zoeken alternatieven omdat de reguliere route klaar is, niet omdat de reguliere route slecht was. Dat is een fundamenteel andere motivatie dan bij refractaire MS of refractair Crohn — en het maakt deze groep bijzonder kwetsbaar voor klinieken die hoop verkopen waar evidence ontbreekt.

Wij schrijven over deze indicaties expliciet niet om je richting commerciële stamceltherapie te sturen. We schrijven erover om eerlijk te kunnen zeggen wat de huidige stand is — en welk verschil er zit tussen een geregistreerde trial en een €25.000 MSC-infusie in het buitenland.

Per indicatie

Wat een serieuze trial onderscheidt van een commerciële infusie

  1. Registratie: opgenomen op clinicaltrials.gov of EU Clinical Trials Register, met gedefinieerd protocol, primair eindpunt, inclusie-/exclusiecriteria.
  2. Ethics-approval: protocol goedgekeurd door een onafhankelijke medisch-ethische toetsingscommissie van een academisch centrum.
  3. Geen primaire prijscomponent: trials zijn niet bedoeld als verdienmodel. Soms zijn reiskosten of beperkte secundaire kosten voor de patiënt — maar het cellulaire product zelf is geen factuur.
  4. Publicatie van uitkomsten: de groep die het onderzoek doet publiceert resultaten in peer-reviewed tijdschriften — inclusief negatieve resultaten.
  5. Verwijzing via je neuroloog: trials sluiten patiënten in via verwijzing en assessment, niet via een online consultformulier.

Veelgestelde vragen

Mijn neuroloog kent geen trials voor mij — betekent dat er niets is?

Nee, het betekent meestal dat actieve trials in Nederland niet open zijn voor jouw inclusieprofiel. Vraag je neuroloog naar verwijzing naar een Nederlands of EU-academisch neurologisch centrum voor een second-opinion en een EU-trial-zoekvraag. Sommige centra (Amsterdam UMC, UMC Utrecht, Erasmus MC, Leuven) hebben actieve neurodegen-onderzoekslijnen.

Bestaan er Nederlandstalige neurodegen-stamcel-trials?

Soms. Het Nederlandse trial-landschap voor neurodegen verandert. De beste route is via je neuroloog + de Nederlandse patiëntenverenigingen (ALS Nederland, Parkinson Vereniging) die actuele trials volgen. Het EU Clinical Trials Register is openbaar doorzoekbaar op indicatie en land.

Wat is het verschil tussen iPSC-celvervanging en MSC-therapie?

iPSC (geïnduceerde pluripotente stamcellen) worden in het laboratorium opnieuw geprogrammeerd tot een specifiek celtype — bijvoorbeeld dopaminerge neuronen voor Parkinson. Vervolgens worden die nieuwe cellen direct in het doelorgaan getransplanteerd. Dit is celvervangingstherapie. MSC-therapie gebruikt mesenchymale stromale cellen die vooral via paracriene signalering en immuunmodulatie werken — geen celvervanging. Voor Parkinson is iPSC-onderzoek (Kyoto, USA) actief; voor de meeste andere neurodegeneratieve ziekten is iPSC-celvervanging technisch ingewikkelder.

Bronnen

  1. Brainstorm Cell Therapeutics. NurOwn fase III ALS resultaten 2020 + post-hoc analyses.
  2. Hadassah NG-01 fase II resultaten progressieve neurodegen. Brain 2020.
  3. Takahashi J et al. iPSC-derived dopaminergic progenitors voor Parkinson. Kyoto University Hospital fase I/II.
  4. EU Clinical Trials Register en clinicaltrials.gov — geregistreerde stamcel-trials per indicatie.

Lees verder